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Come batteremo il cancro

Come batteremo il cancro

1989, Rehovot, Tel Aviv. Nei laboratori del prestigioso Weizmann Institute for Science l’immunologo Zelig Eshhar ha appena assemblato un recettore artificiale, “chimerico”, denominato Car, ovvero chimeric antigen receptor, “recettore chimerico dell’antigene”, “progettato per attaccarsi, proprio come il velcro, a determinate proteine presenti sulle cellule tumorali”. Michel Sadelein, ricercatore presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York, ha l’intuizione di veicolare il recettore Car all’interno di una specifica popolazione di cellule del sangue implicata nel meccanismo immunitario chiamato a contrastare i tumori, i linfociti T, utilizzando virus modificati. I linfociti “caricati” con il recettore Car vengono chiamati “Car-T”. 1999, Philadelphia: Carl June, ricercatore del Naval Medical Research Institute di Bethesda, ha appena perso sua moglie Cindy, scomparsa all’età di soli 40 anni a causa di un tumore ovarico. June, segnato dal lutto, ha deciso che dedicherà la sua vita alla ricerca di base contro il cancro. Si trasferisce alla Pennsylvania University, dove inizia a fare sperimentazioni con i linfociti T. Unisce le conoscenze apprese in sue precedenti esperienze con il virus dell’HIV alle innovazioni proposte da Eshhar e Sadelein: il 3 agosto 2010 il primo paziente a ricevere il trattamento sperimentale proposto da June è Bill Ludwig, un sessantacinquenne a cui è stata diagnosticata una grave forma di leucemia linfatica cronica. Il 17 aprlle 2012 tocca a Emily Whitehead, una bimba a cui è stata diagnosticata una leucemia linfoblastica acuta all’età di cinque anni, i cui genitori hanno ormai perso le speranze, dopo aver visto fallire tutte le terapie convenzionali. I linfociti T dei pazienti, prelevati e inviati nei laboratori specializzati, sono sottoposti al trattamento di riprogrammazione cellulare tramite virus inattivati, finalizzato a permettere l’espressione del recettore Car. Dopo poche settimane dal prelievo, i linfociti T ingegnerizzati vengono re-infusi. Superati con difficoltà effetti collaterali attesi e no, Bill e Emily sono stati i primi malati trattati con successo con le cellule Car T: sono tuttora in vita, e non hanno subito recidive. Nel 2017 la Food and Drug Administration (FDA) ha riconosciuto la cura come breakthrough therapy, ovvero come terapia rivoluzionaria. Ma questa strategia è applicabile solo a leucemie e linfomi? E quali sono i costi? I sistemi sanitari sono in grado di affrontare le ingenti spese necessarie per terapie personalizzate?

“... Al crocevia tra personalizzazione, immunoterapia, terapia genica si colloca un nuovo, promettente trattamento, che mette a frutto le più avanzate conoscenze e le più sofisticate tecnologie. Si tratta delle Car T, una strategia di ultimissima generazione, un approccio che sovverte i tradizionali principi della lotta al cancro, sfidandolo in modo del tutto diverso da come è stato fatto sinora”. Fabio Ciceri, classe 1964, dirige le unità operative di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo dell’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ospedale San Raffaele di Milano, ed è professore ordinario di Ematologia all’Università Vita-Salute San Raffaele. Paola Arosio, giornalista, divulgatrice scientifica specializzata in temi legata alla salute, è stata già direttrice della rivista farmaceutica “Frammenti”. Come batteremo il cancro - La sfida dell’immunoterapia e delle Car T racconta lo stato dell’arte di una strategia terapeutica innovativa che promette (e in molti casi già consente) un approccio personalizzato alle neoplasie, e che in futuro potrebbe essere impiegato per affrontare malattie autoimmuni e infettive. Il saggio - accompagnato da un agile apparato iconografico e da una bibliografia essenziale -, affronta in modo puntuale i diversi aspetti di un argomento tanto affascinante, quanto complesso, attraverso la narrazione delle storie spesso drammatiche dei primi pazienti sottoposti ai protocolli sperimentali, delle intuizioni dei ricercatori, dei percorsi di approvazione da parte degli enti regolatori di cure che, per loro stessa natura, sono destinate a determinare un carico economico importante sui sistemi sanitari nazionali, se non addirittura sulle tasche dei pazienti e dei loro familiari, determinando quel fenomeno che viene descritto accuratamente in uno dei capitoli come “tossicità finanziaria”. Il volume troverà facilmente posto nelle librerie di cultori e appassionati di storia della medicina.